长江日报讯 3月26日,位于武汉经开区的布林凯斯(武汉)生物技术有限公司(以下简称“布林凯斯”)实验室内,技术团队正进行递送载体的精密制备。经过质粒转染、细胞培养、纯化检测等工序后,一批被称为“基因快递员”的递送载体即将发往全球各地的实验室。作为基因治疗的关键工具,这种递送载体具备远程运输功能,可精准突破大脑屏障,将治疗基因送达目标细胞,为基因突变导致的罕见疾病带来治愈希望。
布林凯斯由中国科学院深圳先进院研究员徐富强教授创立,是一家专注于脑科学神经示踪工具和细胞基因治疗递送载体的平台型研发企业。如今,公司已完成4000余种工具病毒和治疗用递送载体,服务全球500余家科研机构,支撑三款基因药物进入临床试验。布林凯斯联合创始人冯魏巍透露,近四年公司营收年均增长35%,今年海外订单预计增长三至五倍。
在神经科学领域,如何将治疗基因精准递送至特定的神经网络或细胞,一直是让科学家头疼的难题。布林凯斯研发负责人林博士介绍,传统研究方法存在脑区选择性和逆行递送效率低等缺陷,不仅耗时耗力,而且成本高昂。
2021年,布林凯斯研发团队迎难而上,启动新一轮递送载体研究。“每天睁眼就是做实验、分析数据,从近百种候选病毒中不断筛选、测试,无数次推倒重来。”林博士说,历经两年,在一遍遍排列组合后,团队筛选出“AAV11型”递送载体。
在显微镜下,这款名为“AAV11型”的递送载体如同“快递员”,携带荧光蛋白在复杂脑神经网络中标记出清晰的连接路径,并能够精准抵达病变区域,既能知道哪个神经网络出问题导致疾病发生,也能让基因药物“指哪打哪”。2023年,该产品顺利推向市场。
也是在这一年,匈牙利国家实验室的Gabor Nyiri教授陷入研究困境:他试图标记小鼠脑部特定神经元及其上游连接的网络,但现有载体无法抵达想要标记的上游脑区。偶然读到徐富强教授团队、林坤章博士发表的一篇AAV11的文献报道后,他抱着试一试的心态发来邮件。不久后,“AAV11型”产品跨越大洋抵达布达佩斯。
“实验结果远超预期!”匈牙利教授团队发现,“AAV11型”不仅能精准标记目标区域,还能覆盖传统载体无法到达的脑区。这项成果最终登上国际顶级学术期刊,论文中特别致谢布林凯斯的技术支持。
“目前,我们正计划在汉搭建AI驱动的基因治疗平台,实现脑科学和细胞基因治疗底层技术突破,让更多脑疾病患者看到治愈曙光。”冯魏巍信心满满。
(王双双 马艰艰 蒋秋雨)